第1讲题目: 悬“壶”济世--基于tBE技术创新的基因编辑临床疗法

主讲人: 王丽洁 博士（正序生物科学创新负责人）

第2讲题目: 刻“骨”铭“心”--Cas12超小型基因编辑器与在体基因疗法

主讲人: 郭宜君 博士（篆码生物创新与转化研究负责人）

报告时间：2026年4月27日(周一), 9:00~10:00 (第1讲), 10:30~11:30 (第2讲)

联系人：徐坤 副教授,  魏迎辉 教授

报告地点：北校区新图书馆125培训教室

直播渠道：synbio深波（微信视频号）

王丽洁博士简介

王丽洁，博士毕业于上海科技大学，后加入正序（上海）生物科技有限公司。作为tBE碱基编辑器发明人，负责碱基编辑技术优化与转化应用，带领团队对tBE进行递送方式改造优化、验证方法开发以及辅助生产放大等工作。现负责多条研发管线，聚焦血液科、代谢类疾病等领域，针对不同疾病靶点的体内/体外基因编辑候选疗法进行临床前开发。相关成果以第一作者或共同作者身份在Nature、Nature Cell Biology、Cell Research、Cell Stem Cell等高水平期刊发表。先后荣获全国颠覆性技术创新大赛优秀奖、上海市东方英才计划青年项目、上海市年度科技创新行动计划启明星和“上海科技青年35人引领计划”提名奖。

正序生物简介

正序生物（CorrectSequence Therapeutics^TM）是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，致力于利用自主原创的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法。公司基于tBE变形式碱基编辑器等自主知识产权基因编辑工具，搭建了融合多领域的基因治疗新药开发平台，长期针对多种遗传性疾病或罕见病开发筛选有效治疗靶点。创建了多种精准疗法，在动物体内实现了高效的精准编辑，且未检出脱靶安全风险。目前，公司针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病、肿瘤等布局了多条管线。首条管线CS-101正处于IND临床试验阶段，成功治愈海内外多位β-地中海和镰刀型贫血症患者；体内管线CS-121已进入IIT研究阶段，成功治疗多位高血脂患者。

郭宜君博士简介

郭宜君，博士毕业于中国科学技术大学，博士期间赴美国伊利诺伊大学—香槟分校（UIUC）联合培养，开展多项基因编辑相关研究工作，相关成果以第一/共同作者发表于Nature Chemical Biology, ACS nano, JACS, PNAS等高水平期刊。曾担任金斯瑞公司新药研发平台高级科学家，主导搭建了原代免疫细胞基因敲除/敲入技术平台及靶点筛选技术体系；2023年加入篆码生物，任创新与转化研究负责人，主持公司独有核心IP—超小型基因编辑器Cas12n的工程优化与临床转化工作，聚焦Cas12n蛋白的工程化改造与迭代升级、sgRNA序列结构优化及化学修饰等核心技术攻关，同时围绕重大遗传病和慢性病开展基因药物研发早期靶点筛选工作。

篆码生物简介

篆码生物（成立于2023年）是一家专注原创基因编辑技术临床转化生物科技企业，致力于开发针对重大遗传病及慢性病“一次给药，终身治愈”的在体基因治疗药物。公司核心壁垒为联合创始人季泉江教授团队自主开发的超小型基因编辑器alphaCas®（Cas12n）。该编辑器具有基因效率高、脱靶和免疫原性低等优点，并且分子尺寸仅为Cas9的1/3，可适配单AAV及非病毒递送，成功突破了体内基因编辑的递送瓶颈，目前已在多种动物和疾病模型中获得了验证。公司多条管线已完成PCC确认，即将进入临床研究（IIT）及临床试验申报阶段。篆码生物致力于国产基因编辑疗法普惠全球患者，目前正处于加速从底层技术创新迈向临床验证的关键时期。